Distrofia muscolare: convincere il muscolo a rigenerarsi

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Lorenzo Puri

Pier Lorenzo Puri, scienziato di fama internazionale, fa la spola tra i due laboratori per la ricerca sulla distrofia muscolare che dirige all’Istituto Dulbecco Telethon presso l’Irccs Fondazione Santa Lucia di Roma e al Sanford-Burnham Institute for Medical Research di La Jolla (San Diego), dove insegna anche all’Università della California.

Pier Lorenzo Puri

«Nella distrofia muscolare manca geneticamente una proteina, la distrofina, per cui il muscolo a ogni contrazione è come se si sfaldasse», spiega. «In una prima fase le cellule progenitrici presenti nel tessuto riescono a ricambiare quelle danneggiate, ma a un certo punto questa capacità si esaurisce e il tessuto contrattile è sostituito con materiale fibroso e adiposo, in un estremo tentativo di riparazione». Al centro del lavoro dei laboratori di Puri c’è il tentativo di capire quali sono i meccanismi che determinano questa svolta, ossia quali fattori spingono le cellule staminali pluripotenti a virare da una via di differenziazione all’altra. Non solo. Stanno già indagando quali sostanze possono spingere le cellule a rigenerare il muscolo anziché a cercare di ripararlo con una sorta di “cicatrice” che lo rende gradualmente inutilizzabile.